PTC 124 - pastylka na choroby genetyczne?


PTC 124 - pastylka na choroby genetyczne?: artykuł nr 4480

2007-04-24 03:35:17 Biotechnologia

Lek, nazwany PTC 124, sprawia, że organizm ignoruje informację zapisaną w bezsensownie zmienionym genie. U podstaw wielu chorób genetycznych, na przykład mukowiscydozy, hemofilii, czy różnych form dystrofii mięśniowych, leży fakt, że zmutowany gen przedwcześnie wstrzymuje tworzenie się pewnego, koniecznego do prawidłowego rozwoju organizmu, białka.

Nowy lek ma sprawić, że organizm tego sygnału "stop" nie zauważa. Naukowcy piszą w czasopiśmie "Nature", że potwierdzili skuteczność metody na zwierzętach, zapowiadają zakończenie w tym roku badań klinicznych i liczą, że już w ciągu trzech lat lek może pojawić się na rynku. Co więcej, można liczyć na to, że jego korzystne działanie potwierdzi się w przypadku nawet setek innych chorób genetycznych, których mechanizm jest podobny, choć dotyczy uszkodzeń rozmaitych genów. Jeśli te nadzieje się spełnią, terapia wielu groźnych chorób ograniczy się do ... łykania tabletek.

Źródło: RMF FM

Następna strona

Poprzednia strona

Komentarze do artykułu nr 4480

jeden zagubiony gen i dramat rodzinny.Patrze na dwoch siostrzencow 2,5 roku i 1,5 roku jak ich zycie gdzies chce uciec.Choc sa tacy mali - to dla mnie dali wiecej niz skarby swiata. Dali i daja jeszcze nadal zyciowa nauke na "Zycie" jego wartosc i szczescie moc w nim uczestniczyc.Choc sa tacy mali to od nich kazdego dnia dostaje cos co nazywa sie szczesciem.Nie pytam sie Boga dlaczego chce mi Ich zabrac, kazdego dnia dziekuje ze sa. Czytajac o nowym leku - mam lze szczescia i nadziei
~Lucyna Ocena artykułu: 5(2007-11-04)

Jestem ciekaw czy ktoś w Polsce testuje ten lek.Mam syna który zdecydowany byłby na to.Czy ktoś może dać jakąś podpowiedż
~paweł(2008-04-06)

Moja córeczka Maja ma dopiero 5 miesięcy i czekam z nadzieją na ten lek. Oddam wszystko za jej zdrowie! Pozdrawiamy wszystkie chore i zdrowe dzieci.
~ANETA(2008-10-03)

Witam bardzo zaciekawil mnie ten artykul, czy mozna zglosic sie na ochotnika, niestety mieszkam w Polsce, prawdopodobnie zdiagnozowano u mnie dystrofie miesniowa typ LGMD2a. Bardzo prosze o odpowiedz. Serdecznie Pozdrawiam
~Rolus(2009-11-26)

niech sobie na razie testują amerykanie na swoich dzieciach :) może będzie lepiej bo przez Kosów jest śmiertelny przypadek i rak :)
~lu(2010-07-30)

PTC 124 a dokładnie Ataluren przeszedł testy kliniczne na chorych z dystrofią mięśni Duchenne'a i Beckera. W tej chwili na LGMD nie jest testowany, być może że będzie jednak aby go ewentualnie przyjmować musisz mieć wykonaną dokładną diagnostykę genetyczna z potwierdzoną mutacją punktową typu nonsense-na inne mutacje nie będzie działać.
lu amerykańskie dzieci to też ludzie przechodzący ten sam dramat co polskie a w testach brali udział ludzie z różnych krajów nie tylko z USA, Polakom nikt nie dał szansy. Co do Kosów to pewnie chodzi o Kijów, no cóż szkoda że nasi są tak naiwni, że jak im lekarze mówią, że mają tam nie jechać i nie trwonić pieniędzy na nic nie wartą kurację to płacą fortunę i wracają tak jak piszesz z rakiem
~cat4444(2010-11-22)

Witam mam chorego synka na zanik mieśni duschenna chce wiedziec kiedy ten lek bedzie dostepny w polsce bardzo prosze o informacje o tym leku i kiedy będzie mozna go dostać w polsce i czy pomoze mojemu synkowi 3 letniemu to mój e-mail ania-ceg@wp.pl prosze o kontakt
~ania(2011-02-10)

miejmy nadzieje że jak najszybciej u mojego 10 miesięcznego synka też stwierdzono duschenna choć nie ma jeszcze żadnych objawów chciałabym mu tego uniknąć.Pozdrawiam
~Karola(2011-03-04)

Twój komentarz



Wybrane wiadomości z bitechnologii